O cientista que quer faturar bilhões corrigindo genes com problemas

30 de julho de 2023
Forbes

Benjamin Oakes, fundador da Scribe Therapeutics

Em 2013, Benjamin Oakes estava determinado a obter seu PhD enquanto trabalhava na vanguarda da engenharia molecular refinando uma ferramenta de edição de genes, a Crispr, que prometia algum dia cortar o DNA com a precisão de uma tesoura.

Havia dois grupos de pesquisa importantes na época – um na Universidade da Califórnia, em Berkeley, liderado pela futura ganhadora do Prêmio Nobel, Jennifer Doudna, e outro no Broad Institute, administrado conjuntamente por Harvard e MIT.

3 tipos de personalidade para manter distância

#1. Tenha cuidado ao investir em uma pessoa emocionalmente indisponível Perseguir um relacionamento com uma pessoa emocionalmente indisponível, seja romanticamente ou platonicamente, muitas vezes é forçar-se a uma dança de 'perseguidor-distanciador'. Em um relacionamento assim, quanto mais você persegue a outra pessoa, buscando aprovação, intimidade e/ou conexão, mais ela pode se distanciar de você. Isso pode ser extremamente desgastante, pois leva a sentimentos persistentes de insatisfação, baixa autoestima e desconexão. As pessoas tendem a supor que os homens são mais propensos a desempenhar o papel de distanciador, mas pesquisas publicadas na Sexual and Relationship Therapy mostram que não é incomum que as mulheres também pratiquem o distanciamento emocional. Independentemente disso, para um relacionamento prosperar, ambas as partes precisam estar investidas e dispostas a expressar e testemunhar as vulnerabilidades uma da outra.more
#2. Evite os que não se desculpam Um "não-desculpador" é alguém que acha difícil assumir seu comportamento, especialmente nos casos em que um pedido de desculpas é justificado. Todos nós cometemos erros, então, todos nós devemos possuir a capacidade de pedir desculpas. Pedir desculpas em momentos críticos é um componente essencial para relacionamentos saudáveis. Além disso, as desculpas não devem ser reservadas apenas para os maiores erros de alguém. Reconhecer seus pequenos erros é importante e mostra um cuidado genuíno pela pessoa que pode ter sido vítima deles. Um pedido de desculpas tão simples quanto “Sinto muito por ter chegado mais tarde do que prometi, perdi meu alarme, por favor, saiba que valorizo ​​muito nosso tempo juntos” seguido de uma ação corretiva basta. Já que quem não se desculpa geralmente não percebe seu comportamento imprudente, conversar pode ser o melhor a se fazer. Mas, se você sentir que a pessoa está ciente do mal que seu comportamento fez a você, e ainda assim não se desculpa - seja por princípios ou devido a uma visão distorcida da situação -, provavelmente é melhor se livrar do relacionamento.more
#3. Tenha cuidado com os que buscam status Todos os relacionamentos são egoístas até certo ponto. Nos apoiamos nos outros para obter apoio, conexão, amor, amizade, risadas, etc. – as coisas que nos fazem sentir realizados como humanos. Mas há casos em que a equação de valor fica desequilibrada. Há muitas pessoas, por exemplo, que buscam conexões com outras pessoas porque isso serve a algum propósito imediato. É um fato lamentável da vida social. Esses tipos de pessoas geralmente atribuem seu valor a coisas materiais, em vez de amizades e conexões emocionais. Para eles, pode não haver nada de errado em ver um relacionamento com alguém como um meio para algum outro fim. Mas, infelizmente, muitas vezes é você quem sai na pior. Portanto, cuidado com os buscadores de status que só ficam por perto para colher os benefícios das coisas que você pode fazer por eles. Assim que conseguirem o que precisam, é provável que passem para o próximo alvo. more
Conclusão Por mais difícil que às vezes seja eliminar pessoas tóxicas de sua vida, também é importante saber que a unilateralidade de tais relacionamentos acabará por lhe causar agonia e decepção. Quanto mais cedo você deixar ir, mais fácil será reconstruir sua vida. more

Um dia na casa de Doudna, Oakes conheceu David Savage, então professor em Berkeley que acabara de abrir seu próprio laboratório focado na engenharia de proteínas como as usadas nos sistemas Crispr. Oakes também foi entrevistado para ingressar no laboratório de Savage. Ele resolveu o dilema ingressando nos dois laboratórios, onde sua pesquisa se concentrou em melhorar o potencial de edição de genes do Crispr, tornando as ferramentas de engenharia de proteínas mais personalizáveis e controláveis.

Dez anos depois, ele está aplicando esse trabalho em uma empresa que fundou com Doudna e Savage, a Scribe Therapeutics. A empresa está construindo uma plataforma biológica de ferramentas personalizadas de edição de genes para lidar com uma ampla gama de doenças difíceis de tratar, desde ELA até câncer e anemia falciforme.

O projeto é apoiado por mais de US$ 120 milhões em investimentos de risco de grandes empresas como Andreessen Horowitz e OrbiMed – e já possui parcerias com grandes empresas farmacêuticas potencialmente no valor de mais de US$ 4 bilhões de dólares.

A história da Crispr começa com bactérias, cujos sistemas imunológicos evoluíram para atacar vírus invasores cortando partes cruciais de seu DNA. Esta descoberta foi aplicada pela primeira vez à edição de genes em combinação com uma classe especial de proteínas bacterianas chamadas Cas9.

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O potencial dessa tecnologia é enorme: ela permite pensar na cura de doenças genéticas com um tratamento único. Mas não é sem complicações. Como os vírus sofrem mutações, os sistemas Crispr não são totalmente precisos, criando o risco de que a parte errada do DNA de alguém possa ser cortada por um sistema de edição de genes.

Pouco mais de uma década desde a sua descoberta, a promessa do Crispr já começou a ser concretizada com aplicações viáveis na agricultura, bem como em medicina diagnóstica. Em abril passado, uma colaboração entre a Vertex Pharmaceuticals e a Crispr Therapeutics apresentou o primeiro pedido completo da FDA para aprovação de um tratamento de edição de genes Crispr/Cas-9 para pacientes com anemia falciforme.

O tratamento mostrou fortes resultados em ensaios clínicos com impressionantes 94% dos pacientes tratados atingindo os resultados desejados. Espera-se que o FDA tome uma decisão sobre a aprovação antes do final do ano. Outras terapêuticas derivadas de Crispr para diabetes tipo um e vários tipos de câncer estão em andamento.

O mercado

Há muita atividade no mercado de startups da Crispr. De acordo com o Pitchbook, cerca de US$ 3,3 bilhões em capital de risco foram investidos no espaço desde 2019. Esse é um número que nem mesmo contabiliza as mais de meia dúzia de empresas Crispr que saíram para os mercados públicos nos últimos anos, ou as centenas de milhões vindos de grandes empresas farmacêuticas. Em outubro de 2018, Oakes, Savage e Doudna fundaram a Scribe Therapeutics junto com Brett Staahl, um pesquisador do laboratório de Doudna, e logo depois levantaram uma rodada da série A de $ 20 milhões liderada por Andreessen Horowitz.

A empresa emergiu em outubro de 2020, anunciando simultaneamente que havia assinado um contrato de desenvolvimento de medicamentos com a Biogen com um pagamento adiantado de US$ 15 milhões e potencialmente no valor de até US$ 400 milhões se determinados marcos de desenvolvimento fossem atingidos. O acordo também dá direito à Scribe de royalties de qualquer medicamento aprovado resultante.

Alguns dias depois, Doudna foi premiada com o Prêmio Nobel de Química e, em março de 2021, a empresa levantou uma rodada da série B de US$ 100 milhões liderada pela Avoro Ventures que avaliou a empresa em US$ 300 milhões. No último um ano e meio, a Scribe viu uma aceleração de parcerias com outras empresas farmacêuticas. Sua colaboração com a Biogen foi estendida a um segundo medicamento em potencial em maio de 2022.

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Em setembro, a empresa fechou um acordo com a Sanofi para trabalhar em células que poderiam ser usadas para combater o câncer. Esse acordo forneceu à empresa um pagamento inicial de US$ 25 milhões e potencialmente vale mais de US$ 1 bilhão, mais royalties.

Em maio de 2023, a empresa iniciou uma colaboração com a Prevail, subsidiária da Lilly, para trabalhar em abordagens de terapia de edição genética para doenças neurológicas em um acordo com um pagamento inicial de US$ 75 milhões para a Scribe, que vale potencialmente até US$ 1,5 bilhão, mais royalties.

Na semana passada, a Scribe anunciou que estava fechando um segundo acordo com a Sanofi. Desta vez, as duas empresas trabalharão na cura da doença falciforme, que afeta milhões em todo o mundo e contribui para mais de 300 mil mortes por ano, mas ainda tem poucos tratamentos. Esse acordo vem com um pagamento inicial de US$ 40 milhões e vale até US$ 1,2 bilhão.