Ratos cegos recuperam a visão após edição genética Crispr

Cientistas na China usaram a edição do gene Crispr para restaurar a visão em camundongos cegos, de acordo com pesquisa publicada na sexta-feira no Journal of Experimental Medicine , outro avanço que sinaliza possíveis aplicações em humanos, à medida que os cientistas lidam com as espinhosas questões éticas levantadas pela tecnologia revolucionária.

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Cientistas conseguiram reverter a perda de visão em camundongos com retinite pigmentosa, uma condição genética hereditária que faz com que as células da retina se decomponham lentamente ao longo do tempo e é uma das principais causas de cegueira em todo o mundo.

Para fazer isso, os cientistas disseram que desenvolveram uma nova ferramenta Crispr e a usaram para reparar a mutação genética responsável pela perda da visão.

Os ratos mantiveram a visão mesmo na velhice, disseram os pesquisadores, que avaliaram suas habilidades visuais usando uma variedade de testes comportamentais, incluindo sua capacidade de escapar de um labirinto aquático.

Embora a tecnologia Crispr tenha sido usada para restaurar a visão de ratos cegos antes, Kai Yao, um dos pesquisadores envolvidos no estudo e professor da Universidade de Ciência e Tecnologia de Wuhan, na China, disse à Forbes que as ferramentas usadas não seriam capazes de corrigir com eficiência muitas das causas genéticas de cegueira em humanos, inclusive para retinite pigmentosa.

Yao disse que a ferramenta Crispr mais versátil que ele e seus colegas desenvolveram é capaz de “realizar qualquer tipo de edição em qualquer local do genoma” e fornece “evidências muito mais convincentes” para a diversidade de possíveis usos que a edição de genes pode ter para o tratamento doença.

“Poderia ser uma das ferramentas de edição de genoma mais poderosas disponíveis”, acrescentou.

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“Encorajado pelos resultados do estudo”, Yao disse à Forbes que ele e outros pesquisadores estão ansiosos para testar a ferramenta contra outros tipos de retinite pigmentosa, que podem ser desencadeados por mutações em mais de 100 genes diferentes. Aplicações humanas ainda estão muito longe, no entanto. “Muito trabalho ainda precisa ser feito para abordar questões de segurança e garantir a eficácia antes que este sistema possa ser usado com segurança e eficácia em humanos”, explicou Yao.

Crispr, abreviação de repetições palindrômicas curtas regularmente interespaçadas agrupadas (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats em inglês), é uma poderosa ferramenta de edição de genes e uma das inovações mais elogiadas da biologia moderna. Derivados do sistema imunológico bacteriano e muitas vezes comparados a um par de tesouras genéticas, os sistemas Crispr permitem que os cientistas alterem com precisão o DNA em locais específicos. Em teoria, seus usos são praticamente ilimitados e em pouco mais de uma década transformou as ciências da vida. Já foi amplamente implantado em campos como medicina e agricultura para curar, tratar e prevenir doenças, aumentar a produção e até ressuscitar animais extintos. Ele já está sendo testado em humanos e – para alvoroço internacional – usado para criar as primeiras crianças editadas geneticamente.

A pesquisa estima que 1 em cada 4.000 pessoas nos Estados Unidos são afetadas pela retinite pigmentosa, doença que também é conhecida como distrofia retiniana hereditária.

*Robert Hart é repórter sênior da equipe de notícias de última hora da Forbes, cobrindo saúde e ciência no escritório de Londres.

(traduzido por Andressa Barbosa)