Ryan e seu pai descobriram mais tarde, no entanto, que o menino era portador de uma doença rara, chamada mucopolissacaridose I (MPS I). A enfermidade provoca uma série de más-formações pelo corpo, desde a língua mais inchada até uma deterioração do miocárdio. De acordo com os médicos da época, o menino só viveria até os dez anos, não importando os remédios que ele tomasse.
VEJA MAIS: 7 hábitos no trabalho que podem causar um infarto
Atualmente, a BioMarin é uma companhia que vende US$ 890 milhões por ano, atendendo mais de 8.000 pacientes ao redor do mundo. Alguns deles, chegam a gastar mais de US$ 1 milhão por ano pelo tratamento, valor pago tanto pelo governo quanto por seguros de saúde. Com foco em terapias novas e não muito populares no mercado, a empresa tem tratamentos inovadores, que, somente no último ano, elevaram em 460% o preço das ações e a fizeram alcançar o valor de US$ 15 bilhões.
E AINDA: Farmacêutica dos EUA descobre medicamento que inibe tumores
“Nós sabemos o que estamos vendendo e entendemos o impacto disso na vida das pessoas”, disse Jean-Jacques Bienmainé, chairman da empresa baseada em San Rafael, na Califórnia.
Agora, a companhia tem desenvolvido um novo medicamento, em parceria com a Universidade College London e com o hospital St. Juden Children: um tratamento contra a hemofilia, distúrbio que faz com que o sangue não coagule. Nesse tratamento, as células dos pacientes receberão de um vírus as proteínas necessárias para fazer a coagulação.
NEGÓCIOS: Bill Gates investe em teste que identifica vários tipos de câncer
A empresa de 1997, que começou com 230 funcionários, é hoje uma fábrica com mais de 2.200 colaboradores. Para Bienaimé, isso é um desafio: “Administrar algo tão grande nunca é fácil, mas o nosso propósito faz valer a pena.”