Logo após o nascimento de KJ Muldoon, em agosto de 2024, o bebê americano estava letárgico e se recusava a se alimentar. Seus médicos, preocupados, perceberam que os níveis de amônia estavam perigosamente altos. Exames adicionais revelaram que o bebê tinha um raro distúrbio metabólico — um tipo de diagnóstico que, muitas vezes, equivale a uma sentença de morte.
Uma equipe de pesquisadores do Innovative Genomics Institute, sediado na Universidade da Califórnia, liderada pela cientista vencedora do Nobel Jennifer Doudna, junto a médicos do Children’s Hospital of Philadelphia e da Penn Medicine, iniciou uma corrida contra o tempo. O objetivo era criar um tratamento personalizado capaz de corrigir o DNA do pequeno KJ usando edição gênica baseada na tecnologia Crispr (que atua como uma “tesoura molecular” para cortar e modificar o DNA com alta precisão).
Em apenas seis meses, eles desenvolveram a terapia, obtiveram aprovação acelerada do FDA (a Anvisa dos EUA) e, em parceria com a líder global em ciência e tecnologia, Danaher, conseguiram produzi-la. KJ recebeu sua primeira infusão em 25 de fevereiro de 2025 e hoje é uma criança saudável de um ano e meio.
Talvez tenha sido o marco mais significativo até agora para o relativamente novo campo da edição gênica, que Jennifer ajudou a desenvolver há mais de uma década. Até ela ficou surpresa com a velocidade com que a equipe de médicos e cientistas conseguiu criar o tratamento que salvou a vida do bebê. “Eu conheço bem a tecnologia, mas ainda assim estou impressionada”, diz à Forbes.
O impacto revolucionário de Jennifer Doudna
Dizer que Jennifer Doudna conhece a tecnologia é pouco. Sua pesquisa estabeleceu a base científica para a edição gênica, usando o Crispr como uma espécie de tesoura molecular programável para cortar e modificar o código genético. Ela e a bioquímica francesa Emmanuelle Charpentier ganharam o Prêmio Nobel de Química de 2020 por seu trabalho com Crispr.
Seu laboratório na Universidade da Califórnia, nos EUA, tornou-se um celeiro de estudantes que criam empresas relacionadas à tecnologia. Em 2015, Jennifer fundou o IGI, uma iniciativa conjunta entre a UC Berkeley, UCSF e UC Davis para aplicar o Crispr em áreas como saúde, agricultura e até clima. Financiado principalmente por iniciativas filantrópicas como a Li Ka Shing Foundation e a Chan Zuckerberg Initiative (criada pelo fundador do Facebook e por sua mulher, Priscilla Chan), o instituto tem atualmente um orçamento anual de cerca de US$ 40 milhões (R$ 206 milhões).
Até hoje, Doudna e o instituto ajudaram a criar 31 empresas, avaliadas em cerca de US$ 9 bilhões (R$ 46,3 bilhões) e que empregam mais de 2.500 pessoas. Ela é cofundadora de sete delas. Por essas conquistas, a Forbes incluiu Doudna na lista dos 250 Maiores Inovadores dos Estados Unidos.
“Jennifer é calma e focada o tempo todo, e então, quando chega o momento certo, surge a Jennifer ‘comandante da marinha’. E essa Jennifer diz: ‘Pessoal, aqui está a missão, aqui está por que ela é certa e aqui está como vamos executá-la’”, afirma Fyodor Urnov, professor de terapias moleculares da UC Berkeley e diretor de P&D terapêutico do IGI.
Desafios nos negócios
Até agora, transformar o Crispr em um negócio viável tem se mostrado extremamente difícil. Empresas do setor enfrentaram contratempos científicos, demissões e fortes quedas nas ações. A primeira startup criada no laboratório de Jennifer, a Caribou Biosciences, fundada em 2011, abriu capital uma década depois com grandes expectativas, mas viu suas ações caírem 91%, com valor de mercado próximo de US$ 150 milhões (R$ 772 milhões).
A Editas, da qual Jennifer é uma das fundadoras científicas, demitiu 65% de sua equipe e suspendeu seu principal programa de edição gênica para anemia falciforme em dezembro de 2024. E, em um dos casos mais dramáticos, a Tome Biosciences, originada no MIT, demitiu quase toda a equipe em 2024 e encerrou suas atividades após levantar mais de US$ 200 milhões (R$ 1 bilhão).
Parte do desafio vem do excesso de expectativa criado em torno do Crispr. “Ele foi a IA de 2018”, diz Janice Chen, cofundadora e diretora científica da Mammoth Biosciences, empresa criada a partir do laboratório de Jennifer em 2017. “Ela nos alertou sobre o ciclo do hype”, explica. “As expectativas são enormes. Depois, tudo demora mais e custa mais caro.”
O financiamento de venture capital para empresas de edição gênica nos EUA subiu de US$ 2,4 bilhões (R$ 12,3 bilhões) em 2016 para um pico de US$ 12,2 bilhões (R$ 62,8 bilhões) em 2021, segundo dados da PitchBook. No ano passado, os investimentos recuaram para US$ 5,2 bilhões (R$ 26,7 bilhões).
Também houve uma longa disputa de patentes sobre as descobertas iniciais do Crispr entre a Universidade da Califórnia e o Broad Institute, cujos cientistas publicaram estudos sobre a tecnologia na mesma época que Jennifer. Segundo ela, a disputa — que ainda não foi totalmente resolvida — tem impacto “zero” em seu trabalho atual.
Mudança de cenário
Ainda assim, como mostra o caso do pequeno KJ, o potencial da tecnologia de transformar vidas é enorme. No fim de 2023, o FDA aprovou a primeira terapia baseada em Crispr, para anemia falciforme, desenvolvida pela Vertex em parceria com a Crispr Therapeutics, cofundada por Emmanuelle Charpentier (a colega vencedora do Nobel) — com preço de tabela de US$ 2,2 milhões (R$ 11,3 milhões) por paciente.
A indústria farmacêutica começa a prestar mais atenção. No ano passado, a Eli Lilly adquiriu a Verve Therapeutics, que trabalha com edição gênica para doenças cardiovasculares, por US$ 1,3 bilhão (R$ 6,7 bilhões).
E, embora nenhuma das empresas ligadas a Jennifer tenha conseguido levar um medicamento à aprovação da FDA e ao mercado até agora, a Mammoth fechou, em 2024, um acordo com a gigante de biotecnologia Regeneron, pelo qual recebeu US$ 100 milhões (R$ 514 milhões) antecipadamente, incluindo investimento em participação acionária. A empresa foi avaliada pela última vez em US$ 1,4 bilhão (R$ 7,2 bilhões).
O próximo passo de Jennifer Doudna é garantir que o potencial do Crispr finalmente se concretize. “Não quero que isso seja apenas uma curiosidade, um tema acadêmico que impacta poucas pessoas, mas que não se conecta com o mundo real.”
No centro desse plano está o IGI. Ela pretende captar US$ 1 bilhão (R$ 5,1 bilhões) para sustentar um orçamento de US$ 100 milhões (R$ 514 milhões) anuais pelos próximos 10 anos, formando a próxima geração de cientistas.
Com esses recursos, espera tornar a edição gênica personalizada mais acessível, desenvolver tratamentos para doenças comuns, como o câncer, e expandir aplicações na agricultura e no meio ambiente, tudo de forma economicamente viável. “Minha maior preocupação ética é, na verdade, o acesso e a desigualdade”, afirma. “Queremos garantir que o nosso trabalho beneficie todos, não apenas algumas pessoas ricas.”
A história da vencedora do Nobel de Química
Jennifer Doudna cresceu no Havaí e decidiu que queria ser cientista na sexta série, após ler o livro de James Watson sobre a descoberta da estrutura em dupla hélice do DNA. Ela ganhou destaque como pesquisadora de RNA após concluir o doutorado em Harvard e ingressou na UC Berkeley em 2002.
Seu trabalho com RNA a levou ao Crispr. Mesmo antes de publicar seu artigo revolucionário em 2012, sua aluna Rachel Haurwitz fundou a Caribou para transformar a tecnologia em medicina. Era tão cedo que, ao falar com investidores do Vale do Silício, ninguém conhecia o Crispr, muito menos queria investir. “Parecia algo tão grande e absurdo que as pessoas achavam que não era real”, relembra Rachel.
Outras startups surgiram depois, como a Mammoth e a Scribe Therapeutics, que desenvolve tratamentos para doenças cardiovasculares. A Azalea Therapeutics, fundada em 2023, busca editar células diretamente no corpo do paciente, sem precisar removê-las e reimplantá-las — um avanço que pode ter grande impacto no tratamento do câncer. A empresa saiu do modo stealth em novembro com US$ 82 milhões (R$ 422 milhões) em financiamento.
Para lançar a companhia, a cofundadora e CEO Jenny Hamilton, ex-pesquisadora do laboratório de Jennifer, participou do programa Women in Enterprising Science do IGI, que ofereceu US$ 150 mil (R$ 772 mil) no primeiro ano e a possibilidade de até US$ 1 milhão (R$ 5,1 milhões) em investimento inicial.
Próximos passos na edição gênica
Agora, Jennifer Doudna tem uma nova ideia: criar um fundo de investimento de porte moderado, combinando capital de risco, filantropia e recursos universitários para financiar startups de edição gênica em estágio inicial. A proposta pode ser especialmente útil para projetos mais arriscados, como os da área agrícola.
Ela também está expandindo o sucesso do tratamento do bebê KJ. Em julho passado, o IGI criou o Center for Pediatric Crispr Cures com US$ 20 milhões (R$ 103 milhões) da Chan Zuckerberg Initiative. O objetivo é desenvolver tratamentos personalizados para oito crianças com doenças genéticas graves. A meta é expandir para até mil doenças, o que exigiria entre US$ 100 milhões (R$ 514 milhões) e US$ 200 milhões (R$ 1 bilhão). “O tratamento da criança na Filadélfia fez praticamente todo mundo acreditar”, diz o professor Fyodor Urnov. “Não temos desculpa para desacelerar.”
Mas a regulação continua sendo um grande desafio. Doenças genéticas são extremamente complexas e variam de paciente para paciente, o que dificulta o processo tradicional de aprovação, que exige ensaios clínicos separados para cada mutação.
A FDA avalia agora um novo modelo regulatório. Em novembro, o comissário Marty Makary e o diretor científico Vinay Prasad propuseram um método que permitiria adaptar terapias para diferentes mutações de um mesmo gene após um estudo inicial.
Jennifer e Fyodor Urnov já lançaram a Aurora Therapeutics, que busca expandir o uso da edição gênica para doenças raras com base nesse novo modelo. A empresa iniciou operações com US$ 16 milhões (R$ 82 milhões) de investimento. “A edição genética não vai cumprir seu potencial se não conseguirmos levar esses tratamentos aos pacientes”, afirma o CEO Edward Kaye.
Enquanto terapias médicas levam anos para chegar ao mercado, algumas aplicações do Crispr parecem ainda mais futuristas — como o uso da tecnologia para reduzir as emissões de metano do gado, editando o microbioma dos animais. O IGI já testa essa ideia em bezerros, com financiamento de US$ 70 milhões (R$ 360 milhões) do TED Audacious.
Esse é um jogo de longo prazo. Reed Jobs, que integra o conselho de administração do IGI e tem uma firma de venture capital focada em câncer, compara o impacto potencial de Jennifer ao de Marie Curie. “Não há como todo o impacto dela acontecer em uma única vida”, diz.
E ela sabe que sua melhor chance de construir esse legado é formar a próxima geração de cientistas e empreendedores. “A melhor coisa que posso fazer não é realizar a próxima descoberta sozinha, mas permitir que outros cientistas a façam.”
*Matéria originalmente publicada em Forbes.com
