A FDA, agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, aprovou o Isembyld (apitegromab), da Scholar Rock, primeira terapia desenvolvida para atuar diretamente sobre o músculo em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME).
A doença genética rara provoca perda progressiva de força muscular e pode comprometer a capacidade de andar e, nos casos mais graves, a respiração.
A aprovação foi baseada no estudo Sapphire, que acompanhou 188 pacientes de 2 a 21 anos, em nove países, durante cerca de um ano. Todos já utilizavam nusinersena ou risdiplama, tratamentos disponíveis para a AME. Parte dos participantes recebeu também apitegromab, enquanto o restante recebeu placebo.
O grupo que combinou os tratamentos apresentou ganho médio de 2,2 pontos em uma escala de avaliação da função motora. Entre os pacientes que receberam o novo medicamento, 34% tiveram melhora de pelo menos três pontos, contra 13,5% no grupo placebo. Os efeitos adversos mais frequentes foram infecções respiratórias, vômito, tosse, dor de cabeça e reações alérgicas.
Como o medicamento age
Os tratamentos tradicionais para AME atuam sobre o gene SMN2 para aumentar a produção de uma proteína que protege os neurônios responsáveis pelos movimentos musculares.
O apitegromab atua de outra forma. O medicamento bloqueia a miostatina, proteína que funciona como um freio natural do crescimento muscular. Com sua inibição, o músculo pode crescer e responder melhor aos sinais enviados pelos neurônios.
Por isso, o Isembyld não substitui os tratamentos existentes. A aprovação prevê seu uso em conjunto com nusinersena ou risdiplama para pacientes com AME a partir de 2 anos.
Potencial para quem usa canetas emagrecedoras
A ação sobre a miostatina também despertou interesse para outro cenário: a perda de massa muscular associada ao uso de medicamentos à base de tirzepatida, como o Mounjaro.
A redução de peso provocada por essas canetas inclui perda de massa muscular além da gordura, uma preocupação no acompanhamento de pacientes que fazem uso prolongado.
Em um estudo de fase 2, ainda preliminar, a Scholar Rock combinou apitegromab e tirzepatida. Após 24 semanas, os participantes que receberam as duas substâncias preservaram cerca de 55% mais massa magra do que aqueles que utilizaram apenas o medicamento para perda de peso.
O apitegromab ainda não foi aprovado para essa finalidade, e os estudos sobre a combinação continuam em andamento.
